מחלת פאפא (הידועה גם בשם PFAPA) הינה מחלה שכיחה יחסית בארצנו (ראו מאמר קודם). בארצות הברית המחלה נחשבת למחלה נדירה יחסית. במסגרת לימודי בארצות הברית, יצרתי קשרי עבודה ומחקר עם ארגון ה-CARRA (ראשי תיבות של The Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance), קשרים אלו נמשכים עד היום. הארגון שם לעצמו מטרה לקדם את המחקר בראומטולוגית ילדים וזאת משום שמחלות ראומטולוגיות בילדים הן בד"כ נדירות ודרוש שיתוף פעולה של מרכזים רבים לראומטולוגית ילדים בארץ ובעולם כדי לאפיין את המחלות הללו וכדי למצוא עבורם את הטיפולים הטובים ביותר במצבים שונים.
מחקר ותכנית טיפולית מבוססת קונסנזוס ב-PFAPA
בתור ראומטולוג ילדים, הקשר לעולם המחקר ויצירת קשרים בינלאומיים הינם מטרות חשובות ביותר כדי להבטיח טיפול איכותי ועדכני במחלות ראומטיות בילדים ובכלל במחלות ילדים. שיתוף פעולה זה הוביל שמרכז שניידר לרפואת ילדים, המרכז בו אני עובד, היה המרכז הראשון מחוץ לצפון אמריקה ובשלב זה המרכז היחיד בארץ שמשתף נתונים קליניים (באופן אנונימי ובכפוף להסכמת ההורים כמובן) אודות מטופליו מתוך רצון לבנות מאגר נתונים עצום (לדוגמא כעת במאגר יש מעל ל-10,000 חולי JIA) אשר יכול להוות כר לתצפיות אודות התנהגות המחלה ויעילות הטיפולים הניתנים בה. במסגרת עבודתי ב-CARRA, אני חבר בקבוצת המחקר של מחלות נדירות ומחלות אוטואימוניות של כלי הדם (ווסקוליטיס) ובאופן ספציפי בתת הקבוצה של מחלת PFAPA ואף ריכזתי את הפרוייקט ליצירת ה-consensus treatment plan (בעברית תוכנית טיפולית מבוססת קונסנזוס – ראשי תיבות באנגלית – CTP) עליו אדון במאמר זה.
עוד על CTP – consensus treatment plan
הצורך ביצירת CTP בראומטולוגית ידלים נבע מהעובדה כי מחלות אלו כמו שפורט לעיל נדירות ולכן לא ניתן לקיים בהם מחקרים מבוקרים (כי פשוט אין מספיק חולים לגיוס למחקרים כאלה). כך לדוגמא, אם אני רוצה להוכיח כי כולכיצין עוזר במניעת התקפי PFAPA בצורה מבוקרת, עלי לגייס מספר רב של חולים, לעקוב אחריהם, לתת לחלקם תרופת פלצבו וכו'. הדבר קשה מאוד ליישום, בייחוד בארה"ב שם המחלה נדירה. משום כך, הרעיון בבסיס ה-CTP הוא ליצור מעין 3 עד 4 זרועות אפשריות של טיפול ולתת לראומטולוג הילדים לבחור אחת מהן. ראומטולוג הילדים למעשה בוחר באחת הזרועות הטיפוליות. זאת כמובן בכפוף למספר תנאים: 1) ההורה יודע על המחקר, מטרותיו, התועלת הצפוייה ותופעות הלוואי האפשריות וחותם על טופס החתמה מדעת. המחקר עצמו מאושר, כפוף ומפוקח ע"י וועדת הלסינקי. 2) הרופא סבור כי הזרוע שבחר מבין 3-4 הזרועות האפשריות היא הטובה ביותר עבור המטופל ובכלל (כלומר אם יש טיפול אחר שעדיף – שלא במסגרת הזרועות המוצעות אז הוא ייבחר אותו כמובן). 3) הרופא וגם החולה רשאים להפסיק את המחקר בכל עת והרופא יכול לבחור טיפול חלופי עבור המטופל כראות עיניו.
היתרונות של CTP
היתרונות הברורים של יצירת CTP הם: 1) יצירת סטנדרטיזציה בטיפול המאפשרים לאסוף נתונים (באופן אנונימי כמובן) מכל אחד ממרכזי הטיפול והראומטולוגים ילדים המטפלים וכך לראות בצורה מבוקרת איזה זרוע טיפולית עדיפה ומה הייתרונות והחסרונות (כלומר יעילות ובטיחות) של כל תרופה. 2) מעקב מבוקר אחר התנהגות המחלה (במקרה של PFAPA לדוגמא – פרטים דמוגרפים, תדירות ההתקפים ואופיים וכו').
המאמר שתאר את ה-CTP ב-PFAPA התפרסם בעיתון pediatric rheumatology לפני כחצי שנה ( לרופאים – ניתן למצוא אותו תחת לשונית מידע מקצועי – מחקר ופרסומים מדעיים). בכדי לגשת לבניית ה-CTP. ראשית, הוצאנו סקירת ספרות רפואית מקיפה אודות המחלה כדי לראות מהם המחקרים הקיימים בנושא. לאחר מכן בניתי תסריטים שונים של מקרים טיפוליים ודנו באפשרויות הטיפוליות לכל תסריט. בהמשך דנו באפשרויות הטיפול השונות ובנינו את זרועות הטיפול המוצעות ולבסוף קיימנו הצבעה על כל אפשרות טיפול.
השלב האחרון כלל העברה של ה-CTP המוצע ל-100 ראומטולוגים ילדים חברי CARRA עם שאלה – האם יהיו מוכנים להשתמש בלפחות מאחת מדרכי הטיפול המוצעות. לאחר שהושג קונסנזוס מלא הוצאנו את המאמר לפרסום בספרות הרפואית. ארבע הזרועות הטיפוליות המוצעות למחלת PFAPA הן: א. שימוש בתרופות מורידות חום כגון אקמול או נורופן בזמן התקף. ב. שימוש במנה בודדת של סטרואידים פומיים לעצירת ההתקף כולל תסריטים שונים במקרים של חזרת המחלה בתקופות שונות. ג. הזרוע המניעתית הכוללת שימוש בתרופות כולכיצין וסימטידין לצורך מניעת ההתקפים (ולא לעצירתם) ד. הזרוע הניתוחית הכוללת הסרת שקדים מלאה. שוב – אין אלו קווים מנחים לטיפול או המלצות, אלא אפשרויות טיפול שונות שעומדות בפני הרופא המטפל כדי לבצע סטנדרטיזיציה של אפשרויות הטיפול במחלה ולבסוף – לגלות את העדיפה מכולן בכל תסריט. כל זאת ע"י שימוש בכלי מחקר מבוקרים.
שאלות ותשובות בנושא PFAPA
